GSK、免疫不全症の遺伝子治療薬を当局が推奨
英製薬大手グラクソ・スミスクライン(GSK)は1日、乳児の超希少疾患である重度複合型免疫不全症(ADA―SCID)の遺伝子治療薬「Strimvelis」が欧州医薬品庁(EMA)の医薬品評価委員会(CHMP)から承認推奨を得たと発表した。これまでは骨髄移植で免疫機能が回復しなければ大半が1歳前後で亡く
医薬
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